中国实用内科杂志 ›› 2022, Vol. 42 ›› Issue (7): 552-556.DOI: 10.19538/j.nk2022070105

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骨髓增生异常综合征病理机制及靶向药物治疗

  

  1. 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)实验血液学国家重点实验室 国家血液系统疾病临床医学研究中心 海河实验室再生医学诊疗中心,天津300020
  • 出版日期:2022-07-01 发布日期:2022-08-08
  • 基金资助:
    天津市重大疾病防治科技重大专项(18ZXDBSY00070)

  • Online:2022-07-01 Published:2022-08-08

摘要: 骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干/祖细胞(HSPC)的克隆性、髓系肿瘤性疾病,临床表现异质性强,骨髓发育异常导致的形态学表现(病态造血)及无效造血、染色体核型异常、急性髓系白血病(AML)转化是最突出的临床特征。MDS治疗药物适应证目前只有7种被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,但是,近年来靶向药物研发态势迅猛,初步临床研究疗效有前景。文章在此对MDS病理机制研究及靶向药物临床研究进展做一全面梳理。

关键词: 骨髓增生异常综合征, 病理机制, 靶向药物, 治疗