摘要: 儿童的身高问题越来越被社会、家长及广大儿科医生关注,该文重点介绍改善矮小儿童成年身高的药物研究进展。生长和最终身高与遗传、宫内发育、出生后的营养、环境和内分泌激素等均有关。重组人生长激素、长效人重组生长激素对已批准的适应证改善儿童成年终身高的疗效是确定的,目前主要进行长效人重组生长激素品种的研发上市以及扩大适应证的临床试验。重组人类胰岛素生长因子-1(IGF-1)是治疗IGF-1缺乏的主要药物,使用中要注意低血糖和肿瘤的风险。促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)、第三代非甾体类芳香化酶抑制剂等可有效延缓骨骺融合,联合长效人重组生长激素(rhGH)治疗对改善终身高有一定益处,但其疗效与病因、年龄、遗传身高、治疗疗程等因素有关,临床应综合考虑药物远期安全性、疗效以及经济等因素,谨慎评估、选择。修饰后的重组C型利钠肽已完成Ⅲ期临床试验,对改善软骨发育不全儿童的身高有一定获益。期望能继续开发出安全、有效、优质、稳定的新药用于改善儿童矮身材,促进矮小儿童的身心健康。