阵发性睡眠性血红蛋白尿症抗补体治疗现状

doi:10.19538/j.nk2020090105

中国实用内科杂志

阵发性睡眠性血红蛋白尿症抗补体治疗现状

天津医科大学总医院血液内科，天津300052

出版日期:2020-09-01 发布日期:2020-10-20

Online:2020-09-01 Published:2020-10-20

摘要/Abstract

摘要： 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，其病变细胞X染色体PIG-A 基因突
变与PNH细胞克隆增殖及疾病进展密切相关。伴随着PNH 发病机制研究的不断深入，其诊断和治疗模式也取得了
重要进展，尤其是靶向模式的出现为PNH的治疗提供了新的策略，依库珠单抗的问世使PNH的治疗进入补体通路抑
制时代，由于其存在原发耐药、血管外溶血、停药后病情易反复等不足，使针对补体通路活化的新药研发成为热点。
文章主要围绕PNH的抗补体治疗现状作一阐述。

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