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中国儿童罕见病临床用药管理专家共识(2025 版)
中国药学会儿童药物专业委员会, 国家儿童医学中心 复旦大学附属儿科医院, 中国药师协会罕见病用药工作委员会, 等
2026, 41(2):
95-103.
DOI: 10.19538/j.ek2026020602
罕见病具有发病率低、种类繁多、诊断困难等特点,导致治疗药物研发受限。尽管我国出台多项政策推动罕见病用药保障,但在儿童罕见病临床用药管理方面仍缺乏统一的共识或指南。该共识明确了罕见病定义,并从罕见病治疗用药流程、超说明书用药管理、药物使用监测、医院药物储备以及药学服务体系构建等方面提出了建议。强调临床药师应参与制定药物治疗方案,对超说明书用药进行严格评估与备案,并建立罕见病药物不良反应监测数据库。同时,建议医疗机构建立罕见病药物储备清单及临时采购机制,完善药学服务体系,加强多学科协作,提升儿童罕见病药学服务质量。该共识旨在规范儿童罕见病临床用药管理,保障患儿用药安全与权益,为医疗机构专业人员提供指导。
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