异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗重型再生障碍性贫血（SAA）最有效的方法之一。然而，在同胞兄弟姐妹中，只有不到30%的全相合供者可行allo-HSCT。近年来，替代供者（包括无血缘、脐带血和单倍体等供者）的HSCT进展迅速，特别是在预处理方案的不断探索与完善［如北京方案，或后置环磷酰胺（PT-CY）方案］，以及强有力的支持治疗等措施，使allo-HSCT 技术明显提高，供者来源更容易。这些为SAA 患者作为二线甚至一线治疗选择allo-HSCT提供了可能，对年轻患者获益更多。有研究显示同胞供者HSCT或单倍体HSCT更有益于SAA分型程度更严重的患者。此外，以TPO激动剂——艾曲波帕（Eltrombopag，EPAG）为代表的新药，不仅与强化免疫抑制治疗（IST）联合用于 SAA，促进造血恢复；也有益于 HSCT 疗效的提高：初步的对比研究提示，HSCT 似乎有益于 SAA 患者。HSCT研究的进展极大地改善SAA的临床疗效及预后。

重型再生障碍性贫血, 造血干细胞移植, 进展